5月14日，名为“诺健生”（Zolgensma）的基因药物首次在巴西公立医疗系统（SUS）中使用。该药每剂售价在700万雷亚尔至1100万雷亚尔之间，被誉为“全球最昂贵药物”。

据巴西网站“g1globo”报道，诺健生是全球首个用于罕见疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物，由诺华公司研发。SMA是一种导致肌肉无力和运动能力丧失的罕见遗传性疾病。今年3月，巴西卫生部宣布公立医疗系统可供应该药物。

14日，在巴西利亚儿童医院，一名4个月大婴儿首次接受了这款全球最昂贵药物。15日，在累西腓市的一家公立医疗机构，又有一名儿童患者开始使用该药物。

首位接受治疗的患者米莱娜·布里托（Milena Brito）表示：“从开始治疗的那一刻起，我仿佛看到了未来。也许我的女儿能够自己走上第一步，也许她会向我奔跑，并用她天真的声音叫我妈妈。我终于可以以全新的方式感受到做母亲的幸福。我现年20岁，而她是我的第一个女儿。”

这名婴儿在出生13天后被诊断患有脊髓性肌萎缩症。米莱娜·布里托表示，由于女儿的生命刚刚开始，家人努力争取了接受这种药物治疗的机会。

巴西卫生部部长亚历山大·帕迪利亚（Alexandre Padilha）表示，通过对全国患有该疾病儿童的调查，预计到2027年，全国公立医疗机构将使用137剂诺健生。目前，已有31家医疗机构符合提供这种疗法的资格，并将15名儿童患者列入治疗名单。

部长指出，普通家庭无法承担这种治疗的费用。他说：“巴西是全球仅有的六个提供这种药物的公立医疗机构之一。这是一种高度创新的药物。”

巴西卫生部与制药公司签署了风险共担协议，使得公立医疗系统能够为患者提供这种创新疗法。根据协议，药物费用的支付将与患者的治疗效果挂钩，只有在治疗达到预期效果时，巴西卫生部才会支付给制药公司相应费用。这种支付模式在巴西医疗卫生领域是一种先河。

帕迪利亚解释说：“我们首先支付总费用的40%，然后在患者开始用药后的第24、36和48个月对其临床状况进行监测评估。每次评估确认患者临床症状有所改善后，我们将继续支付20%的费用。”三次评估后支付剩余60%的费用。

在巴西公立医疗系统提供这种基因药物之前，患有脊髓性肌萎缩症的儿童在两岁前往往面临生命危险。通过治疗，患者可能获得更强的运动能力，如吞咽和嚼食功能，以及无需支撑独自坐立和站立的能力。